亞洲最具規模 Bio Asia-Taiwan登場 搶攻次世代核酸藥物百億商機

亞洲最具規模的生技產業年度盛會-亞洲生技大展（2023 Bio Asia-Taiwan）7/26~30於台北南港展覽館1館盛大登場。今年展會共有來自全球30多個國家、750家公司熱情參與並展示最新的研發產品、技術和服務，展現後疫情時代，逐漸升溫的經濟活動。今年Bio Asia-Taiwan 經濟部技術處首次結合國內三大法人(工研院、生技中心和食品所)成立技術處專館，展現科專計畫多年來扶植生技產業、深耕技術創新的多項豐碩成果。 

三大法人在技術處法人科專的長期資助下，近來積極投入細胞與基因治療、核酸藥物、小分子藥物、蛋白質藥物、新興療法和替代食材等科技的研發成果。三年來，COVID-19肆虐全球，造成全球產業、民眾生活偌大的衝擊，但也順勢讓mRNA疫苗、核酸藥物在這次全球疫情的推波下大放異彩，成為全球次世代最受矚目的新藥開發趨勢，亦成為國際藥廠爭相投入、佈局全球醫藥市場的重要戰略。 

為此協助台灣廠商掌握次世代新藥開發關鍵技術，鏈結國際生技產業供應鏈，技術處於BBA論壇中特別規畫Session 12，以「創新治療模式的發展現況與趨勢」為題，邀請多位在核酸藥物開發領域首屈一指的重量級專家和國際領導廠商共聚一堂，探討當前最新的治療藥物的發展趨勢、商機、瓶頸和未來商機。

COVID-19疫情不僅影響人類的生活與工作形態，更翻轉了全球醫藥產業與藥物開發的模式，尤其是加速了當前全球矚目的基因和細胞療法、核酸藥物開發以及次世代生物製劑等新醫療技術的發展。根據 Evaluate Pharma 預測，到2024年全球核酸藥物市場規模將超過80億美元，2018年~2024年的複合年均增長率預計將高達35% 

技術處看到目前傳統小分子藥物處於發展上瓶頸，陷入「標靶枯竭」的泥沼、蛋白質藥物同時面臨量產和成本的嚴峻挑戰，疫情肆虐促使核酸藥物提供了一個值得全球生技產業界挑戰的嶄新方向。核酸藥物在成藥標靶數量、藥物設計週期、標靶特異性、高效性和持久性等方面都具有明顯的優勢，可以直接從基因(DNA)的層次進行疾病的治療，替病患實現治癒疾病的新希望，因此被認為是繼小分子、抗體藥物之後新世代生技產業的第三波浪潮。 

有鑒於此，這場論壇邀請了全球3位重量級的來賓，均為目前全球投入核酸藥物、基因治療產品開發的領導廠商，分別分享他們在核酸、基因治療藥物的成果和經驗，包含：Alnylam Pharmaceuticals CMC 開發高級副總裁 Lubomir Nechev、      BioMarin Pharmaceutical技術副總裁Yvette Tang以及DotBio 創辦人兼首席執行官  Ignacio Asial等。

領導 Alnylam CMC 開發部門的Nechev，2019年來已率領 Alnylam CMC 團隊順利取得5項產品的上市許可，包含：ONPATTRO®、GIVLAARI®、OXLUMO®、Leqvio®（諾華）和 AMVUTTRA™；其中ONPATTRO® 是全球第一個獲得美國FDA核准通過的siRNA 治療藥物。 

Nechev 指出，Alnylam 能夠在幾年內陸續取得多張核酸藥物上市許可，最主要的原因是Alnylam具有相當優異的 CMC開發經驗、策略和技術能量，可以大幅縮短核酸藥物開發和上市的時間以及成功率，平均下來幾乎每8~9個月就有一個藥物上市，這對於開發一個新藥動輒需10年的傳統藥廠來說，幾乎是不可能的任務。 

核酸藥物的開發和量產的難度，不同於傳統的小分子藥物，需要跨越很高的量產技術門檻，因此在建立CMC的品質管理和量產技術能量就是核酸藥物產品能否順利上市很重要的關鍵。在演說過程中，他也特別分享 Alnylam 利用不同的藥物傳輸方式、合成 siRNA 療法的製造和品質管控策略，這些都將有助台灣未來發展核酸藥物借鏡。 

在台灣出生、長大的BioMarin Pharmaceutical 原料藥技術副總裁 Yvette    Tang 以「用於基因治療的腺相關病毒生產平台」為題，分享BioMarin利用腺相關病毒生產平台開發、量產基因治療藥物產品的經驗和成果，並介紹AAV生產平台全球的最新進展。 

她表示，BioMarin是一家專注於開發遺傳性疾病治療藥物的生技公司，截至目前為止，BioMarin已經有6項藥物被核准上市，其中包含全球第一個針對 A 型血友病的基因治療藥物。基因重組腺相關病毒 (rAAV) 生產平台是一個新穎的量產技術平台，可以提高核酸藥物生產的產量、穩定性和可擴展性。 

她不諱言，這項技術平台仍有許多挑戰需要克服，畢竟高效率、標準化的生產流程，對於加速藥物開發至關重要，因此量產技術將成為有意跨足核酸藥物領域的兵家必爭之地。

專注於免疫腫瘤學多特異性抗體藥物開發的新加坡生技公司-DotBio 創辦人兼首席執行官Ignacio Asial，以「透過臨床前數據分析，預測最佳多功能分子」為題發表演說。他指出，在過去10年，進入臨床試驗的雙特異性分子的數量呈指數成長，然而這些多功能分子被核准上市的數量仍然非常少，臨床試驗失敗率高達 95%以上。其中最主要的問題便是缺乏對雙重治療標靶的深入了解，尤其是癌症這類複雜且具遺傳多樣性的病理學缺乏深度的剖析。 

DotBio 建立一個抗體藥物開發平台，用於產生大量臨床前數據，比較大量多功能抗體分子。透過大數據庫比較在測試組中篩選出最有效的分子，並篩除多數活性較差的候選藥物。透過這個平台可以篩選出表現優異、具有治療潛力的分子，可以有效降低臨床試驗失敗的風險、提高藥物開發的成功率和速度。 

擔任論壇主持人的生技中心吳忠勳執行長指出，過去幾年，被核准上市的核酸藥物產品的數量顯著增加，早期多應用於遺傳性疾病、肝臟方面的罕見疾病，現在已經延伸到中樞神經系統和流行疾病領域，這無疑增加了藥廠對於該領域 CMC 戰略系統開發的興趣。此外，由於核酸藥物的開發技術門檻與市場法規複雜度，遠遠超越傳統的小分子藥物，促使產業更趨細部分工，委託開發設計、製造模式(CDMO)成為核酸藥物產業供應鏈最受注目的新星。

除了舉辦論壇，技術處在產業人才的培訓與養成上，也投入許多資源，在2023年BIO Asia-Taiwan 期間與 BioGroup 生物科技人才交流平台合作，邀請對於生技醫療產業有興趣的大學生、研究生、先修學習的高中生，前來技術處專館參訪。 

期望透過海內、外生技產學研的職涯經驗交流，為有興趣投入生技醫藥領域的學子，提供各種相關活動與職涯訊息、跨領域結合，打開New Modalities全方位探索，引領學員了解生技醫藥產業趨勢、未來發展前景，並向下紮根，為產業培植更多優秀的人才。 

截至目前為止，BioGroup已經與技術處下轄的生技中心合作舉辦超過5場以上的參訪和交流活動，包含：『給高中生の生技任意門實地參訪』、『亞洲生技大展BIO Asia—Taiwan 2022現場參訪』、『走進未來醫學發展的核心：2022台灣醫療科技展現場參訪』。其中，『走進未來醫學發展的核心：2022台灣醫療科技展現場參訪』現場學員更達65位，歷年活動累計已造福上百位學員，今年更首度加入工研院和食品所展出的技術內容和成果，相信對於學子未來投入生技領域將扮演啟發作用。 

過去幾場參訪，透過學員的問卷反饋，了解到學生對於這些平常課程接觸不到的技術和平台抱持高度興趣，對他們未來預計投入生技醫療領域發展和學習提前作出更好的規畫和準備。也因此每場活動就有多達90%的學員，對於參訪人員的解說和活動安排感到非常滿意。