生華科腦瘤臨床正式啟動 拼罕見兒病新藥加速上市

生華科25日宣布，開發中新藥CX-4945用於治療兒童腦瘤--髓母細胞瘤（Medulloblastoma，簡稱MB）之人體臨床試驗，已經正式啟動，並於美國俄亥俄州之辛辛那提市兒童醫院醫學中心(Cincinnati Children’s Hospital Medical Center)完成第一位病人收案。此臨床試驗獲得美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊助經費，同時由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）負責執行，同步於全美旗下12所兒童醫院及癌症中心全面啟動收案，可望加速CX-4945於髓母細胞瘤之臨床進度。

由於髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病，除了規劃提出孤兒藥資格認定申請，也將和FDA討論取得罕見兒科優先審查憑證(PRV)的資格，加速CX-4945成功上市，以造福深受腦瘤病痛之苦的病人及家屬。

生華科總經理宋台生博士指出，腦部疾病治療最大的障礙是藥物無法通過血腦屏障(blood brain barrier, BBB)，但是根據史丹佛醫學院神經科學研究團隊進行的臨床前研究結果，CX-4945可以穿透 BBB抑制腫瘤細胞生長，更進一步殺光腫瘤細胞。如果能在人體臨床試驗中驗證CX-4945在治療髓母細胞瘤上具顯著療效，將進一步和美國FDA討論，期望能以加速批准（Accelerated Approval）方式直接向FDA申請藥證，加速CX-4945的開發。

目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市，在美國通常醫生為了讓兒童病患能接受最新穎的藥物治療，有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療。此次負責臨床執行與監督的PBTC，為全球知名兒童腦瘤研究與治療機構，成員包括史丹佛大學兒童教學醫院、辛辛那提市兒童醫院醫學中心、紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心和全美排名第一的聖猶大兒童研究醫院等共12所，這些醫院都擁有頂尖的專業醫生和一流的臨床治療經驗，將同步啟動臨床收錄病患，加快試驗成功完成。

據了解，美國NCI旗下抗癌計畫CTEP評審團隊，對CX-4945臨床前治療髓母細胞瘤的試驗數據大為驚艷，因此贊助超過三百萬美元臨床經費，冀加速CX-4945臨床進展並上市，另外PBTC也會自行投入經費執行本項臨床計劃。同時生華科提供改良後的新製程劑型於此項臨床使用，不但品質更加穩定良好，亦大幅降低藥品生產製造成本，讓CX-4945未來朝向商品化上市更有競爭力。

髓母細胞瘤(MB)為較常見的惡性兒童腦瘤，相當具侵略性，需給予高度侵入性的治療方式，手術切除腫瘤後，再以放射線治療腦部和脊髓，緊接著就是多種化療藥物治療，不過通常病人幾個月就會產生抗藥性，就算幸運獲得控制，通常也會留下多重的後遺症。因此醫學界都在致力開發更專一、更具療效的治療標靶。由於髓母細胞瘤病人的CK2蛋白激酶表現失控異於健康人，因此CK2抑制劑CX-4945被視為最具開發潛力。髓母細胞瘤在美國屬於超罕見兒科疾病，生華科如順利取得優先審查憑證，FDA將在收到藥證申請六個月內完成審查，加速核准上市時程。