藥華藥P1101向FDA成功遞交三期臨床試驗計畫書

藥華藥研發的干擾素新藥P1101 ( Ropeginterferon alfa-2b ) 治療早期血液腫瘤--原發性血小板增生症（Essential Thrombocythemia, 簡稱ET）已向美國食品藥品監督管理局（FDA）成功遞交三期臨床試驗計畫書，該計畫書係依照FDA審查意見修改後送交，朝取得藥證之路再跨進一大步。

藥華藥的ET三期臨床試驗為全球多國多中心模式，參與國家包括美國、台灣、韓國、日本以及中國，整個時程預計2~3年，試驗完成後可以向各參與試驗國家申請當地藥證。

兩年前，受惠PV的三期臨床試驗結果十分正面，及廣泛醫師意見領袖們對P1101的殷殷期盼，公司決定再重新擬定ET三期臨床計畫書向FDA申請。在意見領袖的強力推薦下，歷經多次與FDA面對面討論修正，去年12月與FDA面對面會議後達到極正面的結論，遂在今年3月遞交ET三期臨床計畫書。

本次ET試驗計畫書是經過多年與FDA溝通後共同修正完成。四年前藥華藥在真性紅血球增生症（Polycythemia Vera, 簡稱PV）三期臨床試驗中，發現部分病患在使用P1101後，除了紅血球數量趨於正常外，過高的血小板數量亦明顯下降，藥華藥決定遞交ET三期臨床計畫案的初始版本與FDA進行討論；FDA基於先前Incyte的Jakavi已進行之ET臨床試驗，其結果不僅在血球數控制方面沒有達標，另外對於症狀的改善也不理想，因此在審查藥華藥ET三期臨床試驗計畫書時格外慎重。

令人興奮的是，FDA對於本次送交第三期臨床計畫書最關鍵的三要項：目標族群、對照組用藥以及主要治療指標完全同意，僅對少部分執行細項提出一些指導意見。藥華藥在依照FDA提出的審查意見做完修正後，會同統計分析計劃書等一併於美國時間7月22日檢送。

目前ET適應症中唯一被FDA核准的是1997年上市的安閣靈（Agrylin），主要適用於愛治膠囊（HU）無效、或無法忍受其副作用的病患，超過20年的時間都沒有任何治療ET藥物獲FDA核准，因此，藥華藥的P1101對全球ET病患將是一大佳音。