生華科完成乳癌一期劑量遞增試驗 啟動下一階段加速開發

生華科2日宣布，開發中治療乳癌新藥CX-5461，已於加拿大完成人體一期臨床-劑量遞增(Dose Escalation)階段試驗，達成安全性主要指標，同時啟動下一階段-療效擴增族群試（(Expansion Cohort)，並完成第一位受試者收案。在劑量遞增階段試驗，CX-5461已經展現靶向特定基因的專一性，有機會＂一藥治多種癌症”，因此在療效擴增族群試驗，將進一步驗證CX-5461的有效性，如試驗進展順利前景可期。

生華科治療乳癌新藥CX-5461於2016年獲選為加拿大 SU2C-CBCF共同支持之「抗乳癌夢幻團隊」臨床新藥，亦獲得臨床經費贊助，因此人體試驗於加拿大進行，並由加拿大癌症臨床試驗組織CCTG負責執行與監督，生華科負責提供試驗藥物CX-5461。在一期-劑量遞增階段，主要評估指標為確認第二階段建議劑量RP2D，次要指標為安全性和藥物動力學，皆已達成評估指標，無重大安全性疑慮。

目前第二階段療效擴增族群試驗，針對帶有BRCA1/2基因突變且已經轉移、局部惡化或無法手術的的乳癌病患，將進一步驗證CX-5461在這類族群病患的有效性。

乳癌是全球最常見的女性癌症，根據全球16大工業國的統計，一年新增病例約130萬人。全美的新增病例約25萬人，並將導致約4萬多人死亡。依據 GlobalData2018年的市場報告，2017年乳癌藥物市場規模已超過146 億美元，預計到2024年可達222億美元，年複合成長率為6.1%。乳癌治療方法以手術為主，其他還有全身性的化學治療、標靶治療、荷爾蒙治療及局部性的放射治療。

目前市場上針對具BRCA1/2基因突變、轉移性乳癌病患的標靶藥物為第一代DNA損傷修復機制的PARP抑制，但臨床上病患使用PARP抑制劑一段時間即產生抗藥性，此時便無下一個可用的標靶藥物。CX-5461是運用合成致死（synthetic lethality）策略，直接作用於癌細胞的DNA，進而誘發一系列複雜的DNA損傷修復反應，屬於新一代的DDR藥物，從臨床試驗初步結果分析，CX-5461用於治療使用PARP抑制劑已有抗藥性的病患仍然有療效，具成為PARP抑制劑救援藥物的開發潛力。

據了解，相關臨床數據目前生華科正進行進一步分析中。法人認為，儘管一期臨床主要是看藥物安全性，但如果CX-5461在這階段就展現出療效，且具靶向特定基因的專一性，符合精準療法趨勢，未來可能和免疫療法藥物並用，深具開發潛力和市場價值。