藥華藥Besremi Pre-BLA會議獲FDA同意送件

藥華藥17日表示，今年9月與FDA的Pre-BLA送件前面對面會議結果正面，FDA肯定Besremi (Ropeginterferon α-2b) 用於真性紅血球增生症 (Polycythemia Vera, PV) 的臨床試驗數據，在審完回覆先前4月11日會後的附錄要點後提出三項建議，並同意公司進行BLA送件。

藥華藥表示，除目前除積極準備年底藥證申請的BLA文件及FDA的三項建議，目前團隊全力衝刺，年底送件蓄勢待發。緣此，美國行銷市場佈局也持續按照原定計劃及時程進行中。

藥華藥指出，今年9月的Pre-BLA面對面會議FDA給予公司三項指導意見，包括1) 除同意接受原AOP的統計結果外，FDA要求再加主要指標即脾臟尺寸沒有增大 (增大在25%以內皆視為正常範圍)；2) 病患對藥物治療的持續性；3)憂鬱的傾向副作用的特別報告。

藥華藥進一步說明，醫藥界認定脾臟尺寸變化應為MPN 1 臨床試驗的重要評估指標，因為人類的老舊血球要靠脾臟內的巨噬細胞進行代謝，PV患者的血球數若長期過高無法控制，脾臟往往都會增大。推測FDA可能認為PV既然屬於早期腫瘤，應依照腫瘤臨床試驗的思維來修訂主要評估指標，希望新增一個「脾臟尺寸沒有增加」的指標，只要病患使用Besremi有達到完全血液反應並且脾臟尺寸不增加，就表示Besremi對PV病患是有效果的。經分析臨床資料後發現，大部分有效反應的病患脾臟尺寸沒有增加。

在治療的持續性方面，病患在使用HU一段時間後會對藥物反應降低。PV病患若一開始選擇HU治療，三年後有80% 病患就沒有療效而需要改用其他藥物；但若接受Besremi治療，三年後80% 病患仍然持續有效。在副作用方面，接受傳統PEG干擾素Pegasys治療的病患中，有將近28% 病患會出現憂鬱傾向；而在本次臨床試驗中，Besremi治療的病患僅1.6% 病患出現憂鬱傾向。

基於美國是全球藥品的最大市場，藥華藥公司於2016年雇用專業生技行銷顧問團隊TCG Group並分階段執行策略規劃。公司於2017經董事會通過在美國成立子公司、建立營運團隊、按部就班照計畫推展。透過各種方式持續拓展在MPN領域的知名度，與美國的意見領袖 (KOL)建立合作關係，由KOL們透過國際會議發表學術文章。此外，也贊助MPN基金會及相關生技學術研討會，並且拍攝教育影片於美國全國電視播放，致力成為MPN 市場的主導者。

藥華藥擴張美國的行銷規模與團隊，預計在今年底前擴增行銷團隊成員，明年初擴大延攬醫藥學術專員 (Medical Science Liaison，MSL) 與銷售人員。行銷網絡初期以美國東岸、西岸及南部為主，推廣重點則放在各地區的血液腫瘤醫學中心與主要的教學醫院，2020年將是美國市場行銷軍團快速發展的一年。

藥華藥強調，罕見疾病領域的競爭藥品少、藥價高、利潤相對也高。目前美國在MPN領域只有Incyte的Jakafi獲准上市，為治療PV適應症的二線用藥。藥華藥預計明年取證成功後，將成為PV適應症唯一的第一線用藥，營收具高成長潛力。