順藥標靶抗癌藥物LT2003獲美國FDA胰臟癌孤兒藥認證

順藥2日宣布，旗下自行研發之標靶融合蛋白抗癌新藥LT2003取得美國食品藥物管理局 (US FDA) 授予之胰臟癌孤兒藥資格認定（orphan drug designation），有機會享有美國為鼓勵孤兒藥研發所提供的各種優惠，例如臨床試驗輔導、查驗登記加速審查、自由定價以及上市後7年獨賣期等。

順藥表示，為鼓勵藥廠為較少數的病患研發新藥，獲得美國FDA孤兒藥認證的藥品，在未來上市後，不論專利過期與否，均可享有7年市場獨賣期的優惠。從藥品開發的角度，則有機會享有包括臨床開發輔導、快速通道認定(Fast-trackdesignation，以替代性指標先行上市)或優先審查(Priority Review，審查期縮短為6個月)等優惠措施，可望縮短上市時程；此外，還有研發費用補助、免除新藥申請規費與減稅等相關優惠。

順藥表示，過去有許多暢銷藥物即為透過孤兒藥資格取證。以抗癌藥物為例，最近許多國際大藥廠的暢銷標靶抗癌藥物，例如施貴寶（BMS）的Opdivo或默克（Merck）的Keytruda等，即透過孤兒藥途徑快速取證，再延伸其他適應症，擴大市場。除了美國以外，各大主要醫藥市場亦有提供孤兒藥相關的優惠，對於LT2003後續的臨床試驗或授權合作談判，將提供一大助力。

順藥表示，甫取得美國FDA孤兒藥認證的LT2003（認證編號：DRU-2019-7291）是一種具靶向性及前驅藥物轉化能力的癌症標靶療法，藉由高特異性辨識多種腫瘤細胞的能力以及透過前驅藥物轉化之策略，能解決傳統化療系統性的副作用以及藥物無法有效於腫瘤周邊累積之問題，有機會應用於多種癌症。

順藥表示，從目前順藥完成的動物藥效學試驗結果顯示，LT2003相較於傳統治療方式，在多個癌別上都達到統計學上的差異 (P<0.05)。除了在腫瘤抑制的效果顯著之外，接受LT2003治療的動物均無嚴重不良反應產生。在取得孤兒藥認證後，順藥將積極透過授權或共同合作開發的模式，盡快將LT2003推進至臨床階段，以縮短上市時間。