國邑肺高壓新藥L606啟動三期臨床試驗 Q4登興櫃
國邑肺高壓新藥L606啟動三期臨床試驗 Q4登興櫃。（資料照）
肺動脈高壓（pulmonary arterial hypertension, PAH）是個罕見而棘手的致命疾病，目前能選擇的特定治療藥物仍然不足，專注新劑型藥械組合藥物開發的國邑藥品23日表示，旗下第一個指標產品L606去年底獲FDA核准進行治療PAH第三期臨床試驗（Phase III Trial，計畫編號：NCT04691154），將於今年第二季開始招收病患，總收案目標數為60位，預計2022年第四季完成三期臨床試驗後再向FDA提出新藥上市申請（NDA）。隨著新藥開發邁向收成，公司將啟動IPO規劃，預計第四季辦理公開發行並登錄興櫃，最快明年申請上櫃。
國邑藥品總經理甘霈表示，肺動脈高壓是不可逆的疾病，如同癌症般無法治癒，因此即使已有核准上市的治療藥物，目前都只能緩解病患不適或延緩惡化，換句話說，肺動脈高壓仍有未被滿足的臨床醫療需求，期盼新藥物開發上市並納入健保造福更多的病患。
甘霈表示，L606是針對第一類肺動脈高壓（原發性與遺傳性）並循美國505(b)(2)途徑開發的新劑型新藥。與同款吸入型藥物（Tyvaso）相較，該對照藥物為「速放劑型」，每4小時投藥一次，但睡覺時因中斷服藥，病程不僅會持續發展且影響睡眠品質。L606為「長效緩釋劑型」，對呼吸道的刺激較低，全身及腸胃道的副作用極低，且12小時投藥一次，一天僅需二次，完整覆蓋並照顧病患的疾病發展，並大幅提升病患服藥的順從性與生活品質，一旦順利上市，料將成為PAH病患的治療新選項。
甘霈進一步說明，L606於2019年上半年完成一期臨床試驗，由於主成份已獲准且與對照藥具相同適應症，故療效指標經一期臨床試驗已達標。2020年與FDA確認三期臨床試驗設計，及完成商業化放大批量的製造，並於同年底送件申請三期臨床試驗獲FDA核准，將在今年第二季開始收案。
本次試驗為一單臂、多中心的開放式（Open-Label）設計，預計招收18-75歲的成人PAH病患共60位，試驗目的將證明L606的安全性和耐受性，同時評估從穩定的對照藥劑量轉用L606之藥物代謝動力學（PK），以及包括病患在運動、生活品質與服用藥物的滿意度，全案預計2022年底完成並規劃2022-23年向FDA遞交NDA。
甘霈強調，公司善用505(b)(2)新藥開發的精神，與美國法規單位(FDA)密切的討論，大幅縮短臨床的開發成本與時間。L606具完整的法規與專利布局，加上臨床試驗對照藥的口服、注射與吸入劑型皆已在美國上市，藥物有效性、安全性無虞，並且有完整的市場規模可供預測與掌握未來產品的價值。
根據市場研究顧問公司Grand View Research的研究預測，第一類全球肺動脈高壓市場規模至2027年將達98億美元，此預測期內的複合年增率為5.6%，主要是罹患率增加以及主要國家對孤兒藥開發的支持，帶動市場成長。
甘霈進一步指出，獲FDA核准上市治療第一類肺動脈高壓的藥物超過十種，但第三類因肺部疾病引起的肺高壓，迄今尚無任何藥物獲批上市，包括間質性肺病（Interstitial Lung Disease）引起的肺高壓（PH-ILD）以及慢性阻塞性肺病（Chronic Obstructive Pulmonary Disease）引起的肺高壓（PH-COPD）等，在美國的病患人數是第一類肺高壓病患的十至二十倍之多，蘊含龐大的藥物開發商機，有鑑L606具有的優越性，下一階段公司將與醫師討論進一步擴大新適應症的可能性，充分發揮其藥物經濟價值。
國邑藥品總經理甘霈表示，肺動脈高壓是不可逆的疾病，如同癌症般無法治癒，因此即使已有核准上市的治療藥物，目前都只能緩解病患不適或延緩惡化，換句話說，肺動脈高壓仍有未被滿足的臨床醫療需求，期盼新藥物開發上市並納入健保造福更多的病患。
甘霈表示，L606是針對第一類肺動脈高壓（原發性與遺傳性）並循美國505(b)(2)途徑開發的新劑型新藥。與同款吸入型藥物（Tyvaso）相較，該對照藥物為「速放劑型」，每4小時投藥一次，但睡覺時因中斷服藥，病程不僅會持續發展且影響睡眠品質。L606為「長效緩釋劑型」，對呼吸道的刺激較低，全身及腸胃道的副作用極低，且12小時投藥一次，一天僅需二次，完整覆蓋並照顧病患的疾病發展，並大幅提升病患服藥的順從性與生活品質，一旦順利上市，料將成為PAH病患的治療新選項。
甘霈進一步說明，L606於2019年上半年完成一期臨床試驗，由於主成份已獲准且與對照藥具相同適應症，故療效指標經一期臨床試驗已達標。2020年與FDA確認三期臨床試驗設計，及完成商業化放大批量的製造，並於同年底送件申請三期臨床試驗獲FDA核准，將在今年第二季開始收案。
本次試驗為一單臂、多中心的開放式（Open-Label）設計，預計招收18-75歲的成人PAH病患共60位，試驗目的將證明L606的安全性和耐受性，同時評估從穩定的對照藥劑量轉用L606之藥物代謝動力學（PK），以及包括病患在運動、生活品質與服用藥物的滿意度，全案預計2022年底完成並規劃2022-23年向FDA遞交NDA。
甘霈強調，公司善用505(b)(2)新藥開發的精神，與美國法規單位(FDA)密切的討論，大幅縮短臨床的開發成本與時間。L606具完整的法規與專利布局，加上臨床試驗對照藥的口服、注射與吸入劑型皆已在美國上市，藥物有效性、安全性無虞，並且有完整的市場規模可供預測與掌握未來產品的價值。
根據市場研究顧問公司Grand View Research的研究預測，第一類全球肺動脈高壓市場規模至2027年將達98億美元，此預測期內的複合年增率為5.6%，主要是罹患率增加以及主要國家對孤兒藥開發的支持，帶動市場成長。
甘霈進一步指出，獲FDA核准上市治療第一類肺動脈高壓的藥物超過十種，但第三類因肺部疾病引起的肺高壓，迄今尚無任何藥物獲批上市，包括間質性肺病（Interstitial Lung Disease）引起的肺高壓（PH-ILD）以及慢性阻塞性肺病（Chronic Obstructive Pulmonary Disease）引起的肺高壓（PH-COPD）等，在美國的病患人數是第一類肺高壓病患的十至二十倍之多，蘊含龐大的藥物開發商機，有鑑L606具有的優越性，下一階段公司將與醫師討論進一步擴大新適應症的可能性，充分發揮其藥物經濟價值。
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