順藥宣布缺血性腦中風重磅新藥LT3001二期臨床主要安全性指標達標
順藥宣布缺血性腦中風重磅新藥LT3001二期臨床主要安全性指標達標。（資料照）
新藥研發公司順天醫藥生技（以下簡稱順藥，代號6535）今（3）日宣布旗下缺血性腦中風重磅新藥LT3001專案臨床2a期試驗結果之主要安全性指標達標。此外，次要療效指標顯示，LT3001具備改善神經行為與功能性之潛力。依美國國家衛生研究院腦中風量表（National Institutes of Health Stroke Scale, NIHSS）[2] 評為6分（含）以上的中重度缺血性中風病患，經LT3001治療後，78%的受試者之NIHSS分數可進步４分（含）以上。
順藥董事長林榮錦表示：「中風對病患與其家庭帶來沉重的負擔，然而目前缺血性中風的治療選擇與效果十分有限，在全球仍具有迫切的醫療需求（unmet need）。我們對本次解盲數據感到滿意，並將依循此成果積極展開下一階段的佈局，期待未來可以嘉惠更多的病人。」
根據世界衛生組織（WHO）統計，全球每年大約有1,500萬人中風；此外，中風是60歲以上族群的第二大致死因，每年約造成6百萬人死亡。中風可進一步分成出血性中風以及缺血性中風（因血栓阻塞腦血管），其中後者佔85%。目前雖有rt-PA溶栓藥（靜脈給藥）與機械取栓手術等黃金療法，然而皆有安全或技術性層面的限制，前者主要有出血之風險，因此僅限制於在中風後3-4.5小時內使用；後者則受限於手術設備、技術經驗及導管管徑大小（無法深入小血管）等考量，僅適用於少數大血管阻塞的病患。鑒於上述原因，80%的缺血性中風病患尚無法獲得安全有效的積極治療；因此，延長中風病人接受治療的時間窗及擴充更多醫療選擇成為滿足迫切醫療需求的新曙光。
本試驗主持人、現為美國田納西大學附屬醫院神經專科教授，同時也是國際知名中風領域臨床研究學者Thomas Devlin醫師表示：「LT3001是一個專為缺血性中風設計的創新藥物，本次臨床數據顯示LT3001擁有溶栓與神經保護之雙效功能，不僅更安全，同時也延長病人治療的時間窗。我們認為本次研究結果深具指標性並為未來開發計畫帶來明確探究方向，在其高度安全的前提下，LT3001將有機會在中風後24小時內、單獨或結合機械取栓給藥，適用於更廣泛的病人群，此專案未來一系列的臨床計畫將可望成為中風治療史上的重大發現！」
順藥於台灣及美國兩地進行多中心、隨機雙盲、單劑量、安慰劑對照之臨床2a期試驗，並針對無法給予溶栓藥rt-PA或是進行機械取栓手術的缺血性中風病患，於中風後24小時內給予LT3001或安慰劑，總受試人數為24人。其主要指標為安全性指標，即給藥後36小時內出現症狀性腦出血（symptomatic intracranial hemorrhage, sICH）發生率；次要指標則與療效相關，包括NIHSS評分（神經行為與功能性評分）與mRS評分（失能評估量表）。
試驗結果顯示，LT3001擁有極佳的安全性，未顯示有增加腦出血的風險。療效部分，雖受限於收案樣本數較少，仍可觀察出相較於安慰劑組，LT3001在神經行為學改善（治療第30天之NIHSS評分，降低 ≥ 4分）以及恢復良好生活功能（治療後第90天之mRS評分，改善至0-1分等級）兩大指標上擁有較好的效果，結果分別為：治療後第30天之NIHSS之評分降低 ≥ 4分者，在LT3001組有46.7%，在安慰劑組有14.3%；在治療後第90天 mRS改善至0-1分等級者，在LT3001組有21.4%，在安慰劑組有14.3%。受試者當中，中重度缺血性中風病患（NIHSS ≥ 6）接受治療後第30天之神經行為學NIHSS評分進步 ≥ 4分者，在LT3001組有78%，在安慰劑組則為0%。
除本次試驗成果令人振奮，順藥也已密切展開未來開發計畫，同時加速國際藥廠授權。順藥預計於今、明年陸續在台灣、美國及中國啟動多個臨床二期多劑量試驗，並針對二大族群進行，包括：無法接受rt-PA藥物治療及機械取栓手術的缺血性中風病患以及搭配機械取栓手術治療的病患群，以進一步驗證療效並擴大未來使用族群。
順藥董事長林榮錦表示：「中風對病患與其家庭帶來沉重的負擔，然而目前缺血性中風的治療選擇與效果十分有限，在全球仍具有迫切的醫療需求（unmet need）。我們對本次解盲數據感到滿意，並將依循此成果積極展開下一階段的佈局，期待未來可以嘉惠更多的病人。」
根據世界衛生組織（WHO）統計，全球每年大約有1,500萬人中風；此外，中風是60歲以上族群的第二大致死因，每年約造成6百萬人死亡。中風可進一步分成出血性中風以及缺血性中風（因血栓阻塞腦血管），其中後者佔85%。目前雖有rt-PA溶栓藥（靜脈給藥）與機械取栓手術等黃金療法，然而皆有安全或技術性層面的限制，前者主要有出血之風險，因此僅限制於在中風後3-4.5小時內使用；後者則受限於手術設備、技術經驗及導管管徑大小（無法深入小血管）等考量，僅適用於少數大血管阻塞的病患。鑒於上述原因，80%的缺血性中風病患尚無法獲得安全有效的積極治療；因此，延長中風病人接受治療的時間窗及擴充更多醫療選擇成為滿足迫切醫療需求的新曙光。
本試驗主持人、現為美國田納西大學附屬醫院神經專科教授，同時也是國際知名中風領域臨床研究學者Thomas Devlin醫師表示：「LT3001是一個專為缺血性中風設計的創新藥物，本次臨床數據顯示LT3001擁有溶栓與神經保護之雙效功能，不僅更安全，同時也延長病人治療的時間窗。我們認為本次研究結果深具指標性並為未來開發計畫帶來明確探究方向，在其高度安全的前提下，LT3001將有機會在中風後24小時內、單獨或結合機械取栓給藥，適用於更廣泛的病人群，此專案未來一系列的臨床計畫將可望成為中風治療史上的重大發現！」
順藥於台灣及美國兩地進行多中心、隨機雙盲、單劑量、安慰劑對照之臨床2a期試驗，並針對無法給予溶栓藥rt-PA或是進行機械取栓手術的缺血性中風病患，於中風後24小時內給予LT3001或安慰劑，總受試人數為24人。其主要指標為安全性指標，即給藥後36小時內出現症狀性腦出血（symptomatic intracranial hemorrhage, sICH）發生率；次要指標則與療效相關，包括NIHSS評分（神經行為與功能性評分）與mRS評分（失能評估量表）。
試驗結果顯示，LT3001擁有極佳的安全性，未顯示有增加腦出血的風險。療效部分，雖受限於收案樣本數較少，仍可觀察出相較於安慰劑組，LT3001在神經行為學改善（治療第30天之NIHSS評分，降低 ≥ 4分）以及恢復良好生活功能（治療後第90天之mRS評分，改善至0-1分等級）兩大指標上擁有較好的效果，結果分別為：治療後第30天之NIHSS之評分降低 ≥ 4分者，在LT3001組有46.7%，在安慰劑組有14.3%；在治療後第90天 mRS改善至0-1分等級者，在LT3001組有21.4%，在安慰劑組有14.3%。受試者當中，中重度缺血性中風病患（NIHSS ≥ 6）接受治療後第30天之神經行為學NIHSS評分進步 ≥ 4分者，在LT3001組有78%，在安慰劑組則為0%。
除本次試驗成果令人振奮，順藥也已密切展開未來開發計畫，同時加速國際藥廠授權。順藥預計於今、明年陸續在台灣、美國及中國啟動多個臨床二期多劑量試驗，並針對二大族群進行，包括：無法接受rt-PA藥物治療及機械取栓手術的缺血性中風病患以及搭配機械取栓手術治療的病患群，以進一步驗證療效並擴大未來使用族群。
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