全福生技眼疾新藥BRM424獲FDA孤兒藥資格認定 未來上巿可享美國巿場七年市場獨賣期

全福生技今（29）日宣布，其開發中新藥BRM424獲美國FDA授予治療神經營養性角膜炎（Neurotrophic Keratitis, NK）孤兒藥的資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

神經營養性角膜炎(NK)是一種罕見退行性、致殘性眼疾。主要病理成因是三叉神經受損，其發病率不到萬分之五。三叉神經病變可使角膜感覺之傳入神經異常或中斷，角膜上皮更新因之受阻而無法維持上皮層之完整性，遂出現持久性、反覆性角膜損傷。病人通常從角膜變薄、潰瘍開始，失去感覺，嚴重時角膜開始溶解及穿孔，甚至影響視力導致失明。在臨床上，神經營養性角膜炎治療非常複雜，缺乏有效治療方法，為眼角膜創傷中最難癒合與治療的疾病。治療方式通常以點人工淚液來消極地緩解不適，或以侵入性之外科手術積極治療。目前唯一於美國及歐洲上市之治療神經營養性角膜炎藥品 Oxervate (cenegermin)於2018年經美國FDA核准，每天給予6次，持續八週給藥，且藥價昂貴(每月約治療費用約48,500美元)，並非多數病人可負擔之費用。

全福生技表示，本次取得FDA授予孤兒藥資格認定的BRM424，與已被審定為新藥的BRM421，使用相同的有效成分（API），同為運用色素衍生上皮因子（Pigment Epithelial-Derived Factor, PEDF）胜肽技術平台（PDSP）所開發的胜肽新藥，具神經營養特性，作用機轉為促進輪狀幹細胞增生而使角膜再生修復，可應用於角膜嚴重受損之適應症。

由於BRM421已完成治療乾眼症新藥的美國二/三期臨床試驗，安全性無虞，BRM424也已在神經營養性角膜炎動物模型中得到療效驗證，安全性及動物試驗結果皆符合法規要求。公司將規劃向美國FDA申請BRM424於神經營養性角膜炎之二期臨床試驗，以期能提供神經營養性角膜炎患者一個可負擔且有效的治療新藥。根據本項孤兒藥資格認定，公司可以獲得美國FDA給予更多行政協助、臨床研發費用補助、免除處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）與減稅、加速審查及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。

董事長簡海珊表示，公司以並行策略來開發患者數較多的適應症及孤兒藥，率先以眼科產品佈局，同步進行乾眼症新藥BRM421，及眼科罕見疾病藥物BRM424的開發。盼藉由孤兒藥激勵法規的優勢來加速新藥上市，不僅能兼顧成本與收益，還能照顧到罕病患者，實踐人道關懷。未來，將逐步擴及眼科外其他未被滿足的醫療需求，實現公司願景。