藥華藥P1101向中國申請上市許可證

藥華藥表示，業於2022年12月30日向中國國家藥品監督管理局（NMPA）申請Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg, 即P1101）上市許可證，適應症為真性紅血球增多症（PV），瞄準中國約40萬名PV患者。 

藥華藥執行長林國鐘表示，未來若能順利越快將目標劑量用於低風險患者，可望為更廣大的低風險病患帶來正面助益，緣此，公司已著手進行美國臨床研究，持續推動Ropeg在美國及全球的銷售。 

根據市場研究，中國約有40萬名PV患者。因Ropeg已獲歐盟、台灣、瑞士、以色列、韓國及美國核准用於PV並上市銷售，迴響熱烈，更預計於今年上半年再獲日本藥證，此次以中國PV臨床試驗亮眼數據申請中國PV藥證，法人看好Ropeg搶攻全球PV市場潛力，未來成長可期。

Ropeg為藥華藥自行研發生產的創新長效型干擾素， 2019年獲歐盟核准使用於成人PV患者，2020年則獲台灣、瑞士藥證，更於2021年獲韓國及美國FDA核准上市。日本官方上月已完成查廠，藥華藥日本團隊對於今年上半年取證高度樂觀，靜待通知結果。 

回顧Ropeg獲歐美核准藥證歷程，美國FDA為審查Ropeg的藥證申請於新冠肺炎期間特地來台實地查廠，藥華藥一次通過；美國FDA核准Ropeg用於PV是基於長期的臨床研究數據。數據顯示經過7.5年的Ropeg治療後，超過6成的患者出現完全血液反應，更有高達8成患者達到血液反應。當時創下史無前例的三項第一： 

1. FDA核准的第一個可用於所有成人PV患者的藥物、2. 無論PV患者先前是否接受過其他治療均可使用、3. 亦是第一個榮獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法。 

美國團隊成功使得Ropeg甫獲FDA核准三個月內，就獲美國國家綜合癌症網絡（National Comprehensive Cancer Network, NCCN）列為推薦高風險及低風險成人PV患者皆可使用的治療選項，無論是否接受過其他治療。 

而Ropeg當初申請歐盟PV藥證時，因臨床試驗之遞增劑量的設計速度過於保守，故用了較久時間才施打到目標劑量（target dose），藥物特性未能在第一年得到充分發揮，歐盟才要求再看第二年的臨床結果。事實上，美國FDA於2019年9月回函同意，以快速遞增劑量計劃進行Ropeg用於原發性血小板過多症（ET）的第三期臨床試驗。後來台灣醫師依據這新的快速遞增劑量計畫，發現Ropeg若越快施打到目標劑量可以有更好反應。 

Ropeg於2021年在中國開始PV第二期創新銜接性臨床試驗時，公司團隊說服中國藥監局，以 FDA 同意之快速遞增劑量計劃進行銜接性試驗，令人欣慰的是獲得核准！如今臨床數據顯示在第24週（半年）的完全血液學（CHR）率達到51.8%，數值上已遠高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52 週 （全年）的43.1%。這結果甫於去年底 ASH 正式發表，引起廣泛關注及討論。 

另外韓國也以同樣快速遞增劑量計劃用於研究者自行發起的PV臨床試驗（IIT），收案99人，初步數據亦顯示顯著效果大並大幅快速降低引發PV的基因突變（JAK2 allele burden）！ 

以上這兩項臨床試驗的數據和PROUD-PV 結果相比均達高標，如上所述在2022年美國血液學年會（ASH）一經發表即獲高度關注，希望很快可以被廣為引用。